基因治疗的一些疑问.看百科上这样说的“不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CG

来源：学生作业帮编辑：拍题作业网作业帮分类：综合作业时间：2024/05/11 14:02:25

基因治疗的一些疑问.
看百科上这样说的“不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞,而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞.除了骨髓以外,肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可作为靶细胞来研究或实施转基因治疗.”
1.其中苯丙酮尿症、溶酶体储积发病机理是什么?为何也能进行基因治疗呢?
2.肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可进行转基因治疗.如何进行呢?难道这些分化程度高的体细胞也可以进行么?肝细胞和肌细胞那么多,不会一个一个细胞来进行基因修复吧?

应该是先找出致病细胞吧,然后再进行治疗

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